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基因编辑有望在艾滋病治疗领域大放异彩

2017-9-2 17:19| 发布者: admin| 查看: 316| 评论: 0

摘要: 新华社华盛顿8月22日电总述:基因修正加快迈向临床运用   新华社记者林小春   本月,先是科学家们宣告成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界榜首批经基因修正对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月, ...
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新华社华盛顿8月22日电 总述:基因修正加快迈向临床运用

  新华社记者林小春

  本月,先是科学家们宣告成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界榜首批经基因修正对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,主张食物和药物管理局同意榜首种癌症基因疗法……

  在新一代基因修正东西尤其是CRISPR推动下,新式基因疗法正加快迈向临床运用。

  四大抢手值得重视

  基因修正在多个范畴具有巨大的运用潜力,其间一大抢手是医治遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有一万种疾病由单个基因的骤变引起,其间大都归于遗传病。通过挑选扫除有问题的受精卵,能协助部分婴儿防止罹患遗传病。但当受精卵悉数存在问题时,仅有可求助的只要基因修正。

  现在,科学家已针对多种遗传病展开基因修正的临床前研讨,包含血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良症、慢性肉芽肿病、Crygc基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症I型等。

  相同抢手的是基因修正与免疫疗法结合医治癌症,业内人士猜测短期内有望进入临床运用。免疫疗法有多种形式,其间一些运用通过基因改造的免疫细胞,这些免疫细胞注入患者体内后有潜力寻觅并杀死癌细胞,因而也被称为“活药物”。

  我国科学家现已展开了基因修正医治肺癌的实验,而瑞士诺华公司、美国风筝制药公司与朱诺医治公司是CAR-T (嵌合抗原受体T细胞)疗法的领头羊。本年7月,美国食物和药物管理局专家委员会共同主张,同意诺华的一种CAR-T疗法,以用于医治复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病,为美国同意首个基因疗法铺平道路。

  基因修正也有望在艾滋病医治范畴大放异彩。抗逆转录病毒疗法的遍及大大延长了艾滋病病毒携带者的寿数,但不能治愈艾滋病。现在,基因修正让人们看到了彻底治愈艾滋病的期望。多家实验室正从事基因修正治艾滋病的研讨,已有研讨团队有用剔除了一种人源化小鼠多个器官安排中的人类艾滋病病毒。

  基因修正还能协助完成异种器官移植,处理全球移植器官荒。哈佛大学乔治·丘奇及其学生杨璐菡最近就陈述说,凭借CRISPR东西,他们培育出世界上榜首批不带内源性逆转录病毒的小猪,成功处理异种器官移植中潜在的异种病毒传达危险。

  此外,CRISPR还被用来寻觅和承认新的药物靶点。专家们还以为,它会成为现代农业科技中作物育种等方面的一个重要东西。

  三大问题亟待处理

  现在,全球有许多研讨团队正运用基因修正技能推动基因疗法,多个以CRISPR技能为根底的草创公司正向临床运用尽力,许多制药巨子也参加进来。美国再生医学联盟的计算显现,仅本年榜首季度,全球基因疗法范畴出资超越10亿美元。

  基因修正的展开速度之快远远超出人们的幻想。怎样保证这种新技能安全运用?怎样正确看待相关的道德问题?怎样恰当监管以引导它负责任而积极地展开?这些问题也引起了全球科学家的大评论。

  在科学上,基因修正可能会带来一些意想不到的问题。比方,CRISPR发明人之一、华人科学家张锋团队近来就宣布研讨指出,不同个别间存在巨大的遗传变异,这些变异可能会影响CRISPR的准确修正。本年早些时候,美国朱诺医治公司也因数名受试患者脑水肿逝世事情,中止一项CAR-T疗法的临床实验。

  而在道德上争议较大的是人类胚胎基因修正。现在科学界逐步达到一致,以为应答应展开相关根底研讨,但还不能扩展到生殖范畴的临床运用。而未来,在严厉监管的条件下可同意前期胚胎的基因修正临床实验,但也只限于防治严峻病症。

  基因修正研讨和临床实验是新鲜事物,各国都没有现成的监管经历。英国《天然》杂志近来宣布社论,呼吁基因疗法等新疗法的批阅应该让具有专业知识的科学家参加。美食物和药物管理局则宣布一份监管草案,计划把基因修正分为3个类别监管,分别是根据体细胞修正的人类医学产品、基因修正植物衍生食物和动物衍生食物,其间动物的基因组被修正部分将视为新药承受严厉监管。

  在这个新式范畴我国已发明了多个榜首,包含榜首个人类胚胎基因修正研讨、榜首个医治癌症的人体临床实验、世界首只基因修正克隆狗、世界首对基因修正猴等。相关论文与专利数量居于世界前茅。但一些业内人士以为,我国在核心技能的立异以及相关的道德学和法律法规监管等方面还应进一步加强。

  (来历:新华网)

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